Дев’ятимісячний хлопчик із США став першим у світі пацієнтом, якому ввели індивідуальну геннотерапію з використанням технології молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця революційна методика, що отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, була застосована для лікування рідкісного генетичного метаболічного захворювання, що загрожувало життю дитини.
У Кей Джея Малдуна діагностували дефіцит карбамоїлфосфатсинтетази 1 (CPS1) — генетичне захворювання, яке призводить до порушення роботи печінки і не дозволяє організму виводити токсичні продукти метаболізму. Без лікування хвороба мала два варіанти розвитку: пересадку печінки або смерть.
Мати хлопчика Ніколь Малдун розповіла, що пошук інформації про CPS1 в інтернеті дає жахливі прогнози: “або смерть, або пересадка печінки”. Лікарі запропонували сім’ї експериментальне лікування за допомогою Crispr-Cas9, що стало для них єдиним шансом.
Батько Кайл Малдун пригадує: “Наш син був серйозно хворий. Ми мали вибір: або пересадка печінки, або лікування, якого ніколи раніше нікому не робили… Це було надзвичайно важке рішення”. Попри страхи, подружжя погодилося на терапію.
У лютому дитині зробили першу інфузію препарату, а згодом — ще дві. Лікарка-генетик Ребекка Аренс-Ніклас пояснила, що це лікування було створене виключно для Кей Джея, адаптоване під його унікальні генетичні мутації. За допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9, які потрапляють до ядра клітин печінки, медики намагаються виправити дефектний ген.
За словами лікарів, результати терапії наразі багатообіцяючі: хлопчик тепер може споживати більше білка і потребує значно менше медикаментів. Водночас фахівці наголошують, що необхідне тривале спостереження, аби повністю оцінити безпеку і ефективність лікування.
Медичні експерти сподіваються, що цей прорив у генної терапії дозволить Кей Джей жити з мінімальним прийомом ліків або зовсім без них. Крім того, ця технологія може стати основою для створення індивідуалізованих терапій для інших пацієнтів із рідкісними генетичними захворюваннями.
Остання атака Ірану на Ізраїль збільшує ймовірність загострення конфлікту на Близькому Сході, а це може мати серйозні наслідки. Останні події коментуються, як тенденції до змін у відносинах на Близькому Сході протягом багатьох років. Зокрема, наростає співпраця між Ізраїлем та кількома сунітськими країнами, такими як Бахрейн, Об’єднані Арабські Емірати та Саудівська Аравія. Крім того, Ізраїль має […]
Міністр закордонних справ Російської Федерації Сергій Лавров виступив з різкою критикою на адресу Західних країн, закликавши їх до переговорів щодо завершення війни в Україні без використання так званої «формули Зеленського». Цю формулу, яка передбачає виведення російських військ з української території, Лавров назвав неприйнятною для Москви. У своїй заяві Лавров зазначив, що Росія не братиме участі […]
Міністр цифрової трансформації України, Михайло Федоров, оголосив про початок унікальної ініціативи UNITED24, яка об’єднає любителів LEGO з усього світу для збору коштів на відбудову будівель у Київській області. За словами міністра, ця ідея народилася з метою залучення світового співтовариства до підтримки України в складний період. Розробники конструкторів LEGO приєдналися до ініціативи, обіцяючи створити лімітовану кількість […]
Європейські радники з питань безпеки вирушили до США на тлі можливого припинення вогню в Україні. Про це повідомляє видання Politico у п’ятницю, 14 березня. Посадовці ЄС поспішно прибули до Вашингтона після переговорів спецпосланника американського президента Дональда Трампа Стіва Віткоффа з президентом Росії Володимиром Путіним. Серед європейських представників, які прибули до США, були радник Німеччини з […]
У центрі Лос-Анджелеса запровадили комендантську годину через масові протести, які тривають на тлі напруженої ситуації з міграційною політикою. Про це повідомила мер міста Карен Басс під час пресконференції. Обмеження на пересування запроваджене в межах однієї квадратної милі в центрі міста. Воно діятиме щоденно з 20:00 до 6:00 за місцевим часом. Мер закликала уникати цієї зони […]
Згідно із звітом американської газети The Wall Street Journal, у Європі росте тривога через послаблення власних збройних сил та порожні арсенали. Зазначається, що скорочення бюджетів та руйнування збройової промисловості призвели до серйозного спустошення арсеналів, що створює ризики для безпеки регіону. Найбільш вразливими у цьому контексті є деякі ключові країни, зокрема: Британія: Армія Британії, яка є […]
Верховна Рада України ухвалила закон, який передбачає впровадження єдиних підходів в оплаті праці держслужбовців на основі класифікації посад. Цей закон спрямований на підвищення конкурентоспроможності зарплат державних службовців до рівня 70-90% від аналогічних посад у приватному секторі. Закон передбачає: Підвищення зарплат до рівня 70-90% від розміру зарплат на аналогічних посадах у приватному секторі протягом наступних п’яти […]
Дональд Трамп запустив процес, який може суттєво змінити геополітичний баланс у світі або, навпаки, призвести до ослаблення глобального впливу США. Такий висновок робить фінансовий аналітик Олексій Кущ, аналізуючи візит пакистанської делегації до Вашингтона та можливу нову стратегію американської зовнішньої політики. 25 вересня у Вашингтоні відбулася зустріч між президентом США Дональдом Трампом, прем’єр-міністром Пакистану Шахбазом Шаріфом […]