Історичне рішення: перша схвалена генна терапія для лікування хвороб крові

Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA) анонсувало історичне рішення схвалити генну терапію для двох серйозних генетичних захворювань – серповидноклітинної анемії та β-таласемії. Це стало можливим завдяки ліцензії на використання препарату Casgevy, який використовує інструмент редагування генів, щоб лікувати хвороби на рівні ДНК.

Серповидноклітинна анемія та β-таласемія є генетичними хворобами, викликаними помилками в генах гемоглобіну, що призначений для перенесення кисню через організм. Обидві хвороби є тяжкими та прогресуючими, і, в деяких випадках, можуть бути фатальними.

Директор MHRA Джуліан Біч зауважив, що Casgevy є першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує генетичне редагування для лікування хвороб. Винахідників препарату вже в 2020 році відзначили Нобелівською премією.

Під час клінічних випробувань Casgevy виявив здатність відновлювати нормальний рівень гемоглобіну у більшості пацієнтів із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією. Це полегшує симптоми хвороби, а також, важливо, не виявлено жодних серйозних побічних ефектів, що свідчить про безпечність лікування.

Генна терапія відкриває нові перспективи для пацієнтів, оскільки спеціалісти сподіваються, що використання Casgevy уникне необхідності в кістковому мозку та переливанні крові для лікування цих генетичних захворювань. Це рішення може допомогти пацієнтам уникнути складних трансплантацій та зменшити ризик відторгнення донорського матеріалу, що є звичайним при інших методах лікування.

Застосування генної терапії для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії в Великій Британії визначає новий етап в медичних досягненнях і відкриває двері для подальших досліджень та лікувань генетичних захворювань у всьому світі.

Поділитися:

АКТУАЛЬНО

ЦІКАВЕ ЗА ТЕМОЮ
У ФОКУСІ

Третя світова розпочнеться через РФ, Китай і Іран

Російська Федерація, Китай та Іран представляють серйозну загрозу для безпеки Європи. За оцінками чеської розвідки, світ перебуває на небезпечній межі глобального конфлікту. Міхал Куделка, голова Служби безпеки та інформації Чехії (BIS), в інтерв’ю інформаційному агентству ČTK наголосив, що серед основних загроз для Європи нині є російський імперіалізм, а також диверсії та розвідувальні операції з боку […]

Міністр закордонних справ Великої Британії розглядає можливість офіційного визнання палестинської держави

Міністр закордонних справ Великої Британії, Девід Кемерон, оголосив, що Велика Британія висловлює готовність невдовзі офіційно визнати палестинську державу. Він вказав, що для цього палестинському народу потрібно досягти “незворотнього прогресу” у вирішенні питання двох держав. Кемерон розглядає можливість формального дипломатичного визнання Палестини не в рамках остаточної мирної угоди між Ізраїлем і ХАМАС, а на етапі самого […]

Боржники за електроенергію у Києві ризикують залишитися без світла

Станом на початок травня 2025 року борг киян за спожиту електроенергію перевищив 1,2 мільярда гривень. Це на понад 220 мільйонів гривень більше, ніж у той же період минулого року, повідомляє енергетична компанія YASNO, передає The Page. Попри значний рівень заборгованості, YASNO поки не передає заявки на відключення неплатників оператору системи розподілу, який відповідає за фізичне […]

Суд взяв під варту командира 211-ї бригади з можливістю застави

Тернопільський міськрайонний суд ухвалив рішення щодо запобіжного заходу для командира 211-ї понтонно-мостової бригади Сил підтримки ЗСУ Олега Побережнюка. Як повідомляє пресслужба Офісу генерального прокурора, його взято під варту з можливістю внесення застави в розмірі 908 400 гривень. Окрім цього, командування Збройних сил України відсторонило Побережнюка від виконання службових обов’язків. Нагадаємо, що раніше журналісти видання Українська […]

ЄС бойкотом змусила Орбана припинити “човникову” дипломатію

Іспанське видання El Pais стверджує, що Угорщина змушена була припинити свою активність у дипломатії щодо України. Це сталося після того, як її спроби врегулювати конфлікт навколо України викликали критику з боку європейських інститутів. В угорському уряді підтвердили, що міністр з європейських справ Янош Бока направив ноту країнам ЄС, в якій повідомив про завершення миротворчої місії […]

Умєров та Остін обговорили потреби ЗСУ перед засіданням Контактної групи

Міністри оборони України та Сполучених Штатів Америки, Рустем Умєров і Ллойд Остін, провели зустріч перед засіданням Контактної групи з оборони України. Обговорення було зосереджене на актуальних потребах Збройних сил України на фронті, а також на міжнародній підтримці, яку Україна отримує від своїх союзників. Під час розмови сторони обговорили поточну ситуацію на фронті та потреби українських […]

Папа Римський Франциск повернувся до роботи але його стан залишається критичним

Папа Римський Франциск продовжує перебувати в лікарні з 14 лютого, борючись із двосторонньою пневмонією. Стан Святого Отця залишається критичним, але стабільним, повідомляє пресслужба Ватикану. Станом на одинадцятий день госпіталізації лікарі не зафіксували нових серйозних респіраторних нападів, що дозволяє сподіватися на певний прогрес. Однак прогнози залишаються стриманими, і медики продовжують пильно спостерігати за його станом. Незважаючи […]

Путін планує ‘Пряму лінію з народом’, але чи буде вона дійсно прямою?

Російський президент Володимир Путін оголосив про проведення “прямої лінії з народом” та великої пресконференції, однак чи буде це дійсно відкритий діалог з громадянами чи ще один спробою контролювати інформацію? Про це повідомляють російські ЗМІ, які, безсумнівно, піддалися впливові пропагандистській лінії, проте намагаються привернути увагу до можливого цензурного фільтру. Прес-секретар Путіна, Дмитро Пєсков, анонсував, що президент […]