Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA) анонсувало історичне рішення схвалити генну терапію для двох серйозних генетичних захворювань – серповидноклітинної анемії та β-таласемії. Це стало можливим завдяки ліцензії на використання препарату Casgevy, який використовує інструмент редагування генів, щоб лікувати хвороби на рівні ДНК.
Серповидноклітинна анемія та β-таласемія є генетичними хворобами, викликаними помилками в генах гемоглобіну, що призначений для перенесення кисню через організм. Обидві хвороби є тяжкими та прогресуючими, і, в деяких випадках, можуть бути фатальними.
Директор MHRA Джуліан Біч зауважив, що Casgevy є першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує генетичне редагування для лікування хвороб. Винахідників препарату вже в 2020 році відзначили Нобелівською премією.
Під час клінічних випробувань Casgevy виявив здатність відновлювати нормальний рівень гемоглобіну у більшості пацієнтів із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією. Це полегшує симптоми хвороби, а також, важливо, не виявлено жодних серйозних побічних ефектів, що свідчить про безпечність лікування.
Генна терапія відкриває нові перспективи для пацієнтів, оскільки спеціалісти сподіваються, що використання Casgevy уникне необхідності в кістковому мозку та переливанні крові для лікування цих генетичних захворювань. Це рішення може допомогти пацієнтам уникнути складних трансплантацій та зменшити ризик відторгнення донорського матеріалу, що є звичайним при інших методах лікування.
Застосування генної терапії для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії в Великій Британії визначає новий етап в медичних досягненнях і відкриває двері для подальших досліджень та лікувань генетичних захворювань у всьому світі.

Національний банк України (НБУ) запланував на 2025 рік проведення виїзного моніторингу низки фінансових установ та компаній, які беруть участь у платіжній інфраструктурі. Це передбачено оприлюдненим планом моніторингу, складеним відповідно до вимог чинного законодавства. ТОВ «ТАС ЛІНК» – І квартал 2025 року. Універсал Банк (monobank) – ІІ квартал 2025 року. ПУМБ – ІІІ квартал 2025 року. […]
Китай зіткнувся з новим спалахом захворювання, спричиненого метапневмовірусом (HMPV), що викликає серйозні побоювання серед медичних фахівців. Спалах спостерігається переважно в північних провінціях країни, де випадки зараження значно зросли, особливо серед дітей до 14 років. Симптоми метапневмовірусу схожі на звичайну застуду, але хвороба може призвести до серйозних ускладнень, таких як пневмонія, а в деяких випадках — […]
Протягом двох років функціонування пілотного проєкту “Платні камери в СІЗО” в Україні зібрано 21 млн грн, повідомляє пресслужба Міністерства юстиції. Отримані кошти використовуються на ремонт безкоштовних камер у слідчих ізоляторах. Платна камера, за визначеними тарифами, надає своїм мешканцям покращені умови проживання, включаючи чайник, холодильник та мікрохвильову піч. Усього в Україні вже відкрито 28 СІЗО із […]
Ситуація навколо скасування закордонних відряджень представників “Європейської солідарності” викликала обурення та істеричні висловлювання окремих народних депутатів. Спікер парламенту Руслан Стефанчук, який щойно повернувся із закордонного відрядження до Європарламенту, прокоментував цю ситуацію. Петро Порошенко поскаржився, що його не випустили за кордон, не дивлячись на розпорядження Стефанчука. Виявилося, що розпорядження скасував перший віце-спікер Олександр Корнієнко. У своєму […]
На південному заході Берліна стався серйозний інцидент, через який знеструмлено великі райони міста. Причиною став підпал на кабельному мосту через Тельтовський канал, що веде до електростанції “Ліхтерфельде”. Внаслідок цього понад 45 000 домогосподарств та понад 2 200 підприємств у районах Ніколассее, Целендорф, Ванзее та Ліхтерфельде залишилися без електрики. За даними Frankfurter Allgemeine Zeitung (FAZ) та […]
Польща заявила, що категорично проти можливого визнання Росією окупованого Криму частиною її території, якщо в результаті зміни підходу США до війни в Україні та за президентства Дональда Трампа такий сценарій стане реальністю. Павел Коваль, радник польського уряду з питань України, наголосив, що це буде “історичною помилкою”, особливо якщо цей крок буде здійснено у контексті президентства […]
Найдовший у світі авіапереліт встановив новий рекорд: літак Boeing 777-300ER авіакомпанії China Eastern Airlines подолав дистанцію у 20 тисяч кілометрів за 29 годин. Маршрут пролягав зі Шанхая до Буенос-Айреса і став найдовшим у історії комерційної авіації. Boeing 777, найбільший двомоторний реактивний літак у світі та найпопулярніший широкофюзеляжний лайнер, був обраний для виконання цього наддалекого рейсу. […]
Президент США Дональд Трамп надіслав листа прем’єр-міністру Норвегії Йонасу Гару Стере, у якому пов’язав відмову присудити йому Нобелівську премію миру з необхідністю встановлення повного контролю Сполучених Штатів над Гренландією. У зверненні він заявив, що більше не вважає себе зобов’язаним діяти виключно з позицій миру. Про існування цього листа повідомив американський журналіст Нік Шіфрін, який, за […]