Історичне рішення: перша схвалена генна терапія для лікування хвороб крові

Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA) анонсувало історичне рішення схвалити генну терапію для двох серйозних генетичних захворювань – серповидноклітинної анемії та β-таласемії. Це стало можливим завдяки ліцензії на використання препарату Casgevy, який використовує інструмент редагування генів, щоб лікувати хвороби на рівні ДНК.

Серповидноклітинна анемія та β-таласемія є генетичними хворобами, викликаними помилками в генах гемоглобіну, що призначений для перенесення кисню через організм. Обидві хвороби є тяжкими та прогресуючими, і, в деяких випадках, можуть бути фатальними.

Директор MHRA Джуліан Біч зауважив, що Casgevy є першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує генетичне редагування для лікування хвороб. Винахідників препарату вже в 2020 році відзначили Нобелівською премією.

Під час клінічних випробувань Casgevy виявив здатність відновлювати нормальний рівень гемоглобіну у більшості пацієнтів із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією. Це полегшує симптоми хвороби, а також, важливо, не виявлено жодних серйозних побічних ефектів, що свідчить про безпечність лікування.

Генна терапія відкриває нові перспективи для пацієнтів, оскільки спеціалісти сподіваються, що використання Casgevy уникне необхідності в кістковому мозку та переливанні крові для лікування цих генетичних захворювань. Це рішення може допомогти пацієнтам уникнути складних трансплантацій та зменшити ризик відторгнення донорського матеріалу, що є звичайним при інших методах лікування.

Застосування генної терапії для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії в Великій Британії визначає новий етап в медичних досягненнях і відкриває двері для подальших досліджень та лікувань генетичних захворювань у всьому світі.

Поділитися:

АКТУАЛЬНО

ЦІКАВЕ ЗА ТЕМОЮ
У ФОКУСІ

Тіньова економіка України. Як змінюється ситуація та чим це загрожує бізнесу

Рівень тіньової економіки в Україні є важливим індикатором економічної ситуації в країні та впливає на її розвиток. Оцінки тіньової економіки постійно змінюються, відображаючи як внутрішні економічні процеси, так і зовнішні чинники. Останні дані вказують на високий рівень тінізації, що викликає серйозні побоювання для майбутнього економічного зростання. На початку 2010-х років рівень тіньової економіки в Україні […]

Україна та США підписали меморандум про співпрацю у сфері копалин

17 квітня Україна та Сполучені Штати Америки підписали меморандум про співпрацю у сфері корисних копалин. Документ засвідчує намір двох країн фіналізувати та укласти повноцінну угоду, яка має стати вигідною як для українського, так і для американського народу. Про це повідомила перша віцепремʼєр-міністерка – міністерка економіки України Юлія Свириденко. За її словами, підписання меморандуму стало черговим […]

Кінець війни в Газі можливий лише після знищення ХАМАСу,-Нетаньягу

Президент США Джо Байден представив ізраїльський план щодо завершення війни в Газі, а на цю тему висловився і прем’єр-міністр Ізраїлю Біньямін Нетаньягу. Він наголосив, що Ізраїль залишається при своїх умовах для припинення конфлікту: повне знищення військового і керівного потенціалу ХАМАСу, звільнення всіх заручників і гарантія, що Газа більше не буде загрозою для Ізраїлю. Лідер Ізраїлю […]

Росія забезпечила себе чипами з Китаю для продовження війни в Україні

Генеральний секретар НАТО Йенс Столтенберг повідомив, що Росія торік закупила 90% чипів із Китаю, що дає їй змогу продовжувати війну в Україні. Ця заява викликала серйозне занепокоєння у міжнародній спільноті та стала об’єктом великого обговорення. “Ми бачимо як Китай зараз відіграє ключову роль у забезпеченні або підтримці війни Росії в Україні. 90% мікроелектроніки, яку Росія […]

Кабмін затвердив ключові пріоритети для України у 2025 році

Уряд України на засіданні 18 лютого затвердив План пріоритетних дій на 2025 рік. Про це повідомив прем’єр-міністр Денис Шмигаль. За його словами, документ містить зобов’язання України перед міжнародними партнерами, зокрема за програмою Ukraine Facility, у межах співпраці з МВФ, а також у рамках євроінтеграційного курсу країни. “Визначені відповідальні особи, встановлено чіткі терміни виконання та затверджені […]

Італія арештувала судно, яке перевозило російські безпілотники до Лівії

В Італії виникла сенсаційна ситуація, пов’язана з арештом судна, яке підозрюється у перевезенні російських безпілотників, призначених для військового використання в Лівії. Цей інцидент викликав міжнародний інтерес через його потенційні наслідки для міжнародної безпеки та відповідності міжнародним санкціям, наложеним ООН. Інцидент стався, коли судно пливло до Бенгазі, головного порту Лівії. Італійські ЗМІ повідомляють, що на борту […]

Протести проти українського зерна розкрили проблеми організації європейського сільського господарства

“Україна дорога ЄС, але більше в риториці і менше, якщо йдеться про гроші”, – заявляє швейцарська Neue Zürcher Zeitung. Про це, на думку газети, свідчать підсумки фермерських протестів, за результатами яких ЄС вважав за краще позбавити Україну “життєво важливих” доходів від експорту і перетворити її на “одержувача милостині”, не дозволивши самій заробляти. ЄС вчинив так, […]

У Києві викрили схему привласнення 90 мільйонів гривень вкладників банку

Нацполіція України викрила масштабну схему привласнення понад 90 мільйонів гривень вкладників збанкрутілого банку. Організатор злочину, який придбав фінансову установу, залучив до оборудок керівництво банку, приватних підприємців, оцінювачів і держреєстраторів. Злочинна організація, до складу якої входили 27 осіб, розробила механізм реєстрації неіснуючого нерухомого майна в центральних районах Києва та Харкова. Це “нерухоме майно” використовували як заставу […]