Історичне рішення: перша схвалена генна терапія для лікування хвороб крові

Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA) анонсувало історичне рішення схвалити генну терапію для двох серйозних генетичних захворювань – серповидноклітинної анемії та β-таласемії. Це стало можливим завдяки ліцензії на використання препарату Casgevy, який використовує інструмент редагування генів, щоб лікувати хвороби на рівні ДНК.

Серповидноклітинна анемія та β-таласемія є генетичними хворобами, викликаними помилками в генах гемоглобіну, що призначений для перенесення кисню через організм. Обидві хвороби є тяжкими та прогресуючими, і, в деяких випадках, можуть бути фатальними.

Директор MHRA Джуліан Біч зауважив, що Casgevy є першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує генетичне редагування для лікування хвороб. Винахідників препарату вже в 2020 році відзначили Нобелівською премією.

Під час клінічних випробувань Casgevy виявив здатність відновлювати нормальний рівень гемоглобіну у більшості пацієнтів із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією. Це полегшує симптоми хвороби, а також, важливо, не виявлено жодних серйозних побічних ефектів, що свідчить про безпечність лікування.

Генна терапія відкриває нові перспективи для пацієнтів, оскільки спеціалісти сподіваються, що використання Casgevy уникне необхідності в кістковому мозку та переливанні крові для лікування цих генетичних захворювань. Це рішення може допомогти пацієнтам уникнути складних трансплантацій та зменшити ризик відторгнення донорського матеріалу, що є звичайним при інших методах лікування.

Застосування генної терапії для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії в Великій Британії визначає новий етап в медичних досягненнях і відкриває двері для подальших досліджень та лікувань генетичних захворювань у всьому світі.

Поділитися:

АКТУАЛЬНО

ЦІКАВЕ ЗА ТЕМОЮ
У ФОКУСІ

Прем’єр-міністр Ізраїлю Беньямін Нетаньягу відмовився від угоди щодо заручників

Прем’єр-міністр Ізраїлю Беньямін Нетаньягу рішуче відмовився від укладення угоди щодо звільнення заручників або припинення війни в Смузі Гази, попри значний тиск і масові протести всередині країни. За повідомленням Financial Times, Нетаньягу підкреслив свою готовність не поступатися вимогам ХАМАСу та підтримав довгострокову військову присутність ЦАХАЛу вздовж кордону Гази з Єгиптом, у Філадельфійському коридорі. Нетаньягу наголосив на […]

Як створити надійний пароль для безпеки свого акаунту

Для забезпечення безпеки акаунтів у соцмережах важливо створити надійний пароль, наголосили в Держспецзв’язку, розкривши методи перевірки його надійності та відсутності витоку. Зазначено, що основне правило – складний пароль, оскільки багато українців встановлюють  прості комбінації, які можуть бути легко зламані. Найчастіше використовувані паролі, згідно з рейтингом компанії Nord Security, включають комбінації, такі як 123456, qwerty, password, […]

Індія оштрафувала WhatsApp на понад $25 млн за порушення політики конфіденційності

Комісія з питань конкуренції Індії (CCI) наклала штраф на WhatsApp на суму 25,4 мільйона доларів США за порушення антимонопольного законодавства, пов’язаного з політикою конфіденційності месенджера. Крім того, технологічному гіганту наказано утриматися від обміну даними користувачів з іншими додатками, що належать компанії Meta, в рекламних цілях протягом п’яти років. Це рішення стало наслідком розслідування, яке було […]

Чемпіон світу з боксу провалив допінг-тест

Чемпіон світу з боксу за версією WBC у першій напівсередній вазі, пуерториканець Субріель Матіас, опинився в центрі допінгового скандалу. Менш ніж за місяць до свого першого захисту титулу він отримав позитивний результат тесту на заборонену речовину. За даними видання The Ring, антидопінгова організація VADA виявила у крові спортсмена остарин — селективний модулятор андрогенних рецепторів, що […]

Зеленський призначив Ольгу Куришко постійним представником у Криму

Президент України Володимир Зеленський призначив Ольгу Куришко постійним представником президента в Автономній Республіці Крим. Указ про її призначення оприлюднено на офіційному сайті президента 24 січня 2025 року. До цього Ольга Куришко виконувала обов’язки тимчасового представника президента у Криму та працювала заступницею постійної представниці. Куришко приєдналася до команди Представництва президента в АР Крим у грудні 2021 […]

Москва прокоментувала результати переговорів з Україною

У Москві не очікували проривних рішень під час другого раунду переговорів між Україною та Росією в Стамбулі, однак заявили про досягнення низки важливих домовленостей. Про це повідомив речник президента Росії Дмитро Пєсков на брифінгу 3 червня. За його словами, чекати на миттєві результати було б неправильно, проте робота триває. Досягнуті домовленості, за оцінкою Кремля, мають […]

Франція підписала оборонну угоду з Молдовою

Про це повідомляє Financial Times. Вона передбачає розміщення французького військового представника в Молдові, а також програми навчання і постачання зброї. Париж також пообіцяв інвестувати в молдавські енергетичні проєкти, природні ресурси та залізничний транспорт. Макрон заявив, що Париж продовжуватиме “непохитно підтримувати” “незалежність, суверенітет і територіальну цілісність” Молдови. Переговори про цей документ почалися ще 2022 року. Раніше […]

Урочиста передача трону: Данія вітає нового монарха

У Копенгагені, столиці Данії, 14 січня відбулася урочиста церемонія передачі трону від королеви Маргарет Другої до її сина, кронпринца Фредеріка. Королева Данії повідомила про своє рішення відмовитися від престолу у новорічному телезверненні. Це стало історичною подією, оскільки Маргарет Друга стала першим монархом Данії, що відмовився від престолу протягом майже 900 років. На момент передачі трону […]