Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA) анонсувало історичне рішення схвалити генну терапію для двох серйозних генетичних захворювань – серповидноклітинної анемії та β-таласемії. Це стало можливим завдяки ліцензії на використання препарату Casgevy, який використовує інструмент редагування генів, щоб лікувати хвороби на рівні ДНК.
Серповидноклітинна анемія та β-таласемія є генетичними хворобами, викликаними помилками в генах гемоглобіну, що призначений для перенесення кисню через організм. Обидві хвороби є тяжкими та прогресуючими, і, в деяких випадках, можуть бути фатальними.
Директор MHRA Джуліан Біч зауважив, що Casgevy є першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує генетичне редагування для лікування хвороб. Винахідників препарату вже в 2020 році відзначили Нобелівською премією.
Під час клінічних випробувань Casgevy виявив здатність відновлювати нормальний рівень гемоглобіну у більшості пацієнтів із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією. Це полегшує симптоми хвороби, а також, важливо, не виявлено жодних серйозних побічних ефектів, що свідчить про безпечність лікування.
Генна терапія відкриває нові перспективи для пацієнтів, оскільки спеціалісти сподіваються, що використання Casgevy уникне необхідності в кістковому мозку та переливанні крові для лікування цих генетичних захворювань. Це рішення може допомогти пацієнтам уникнути складних трансплантацій та зменшити ризик відторгнення донорського матеріалу, що є звичайним при інших методах лікування.
Застосування генної терапії для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії в Великій Британії визначає новий етап в медичних досягненнях і відкриває двері для подальших досліджень та лікувань генетичних захворювань у всьому світі.
Компанія ДТЕК інвестувала 1,6 млрд гривень у відновлення теплоелектростанцій, пошкоджених ворожими обстрілами з початку 2025 року. Про це повідомили у пресслужбі ДТЕК з посиланням на дані за січень-квітень. За цей період компанія спрямувала значні кошти на ремонт і відновлення ТЕС, які постраждали внаслідок масованих атак. Ремонтна кампанія триває безперервно, адже масштаби руйнувань залишаються критичними: ще […]
Масштабне реформування податкової системи України розпочнеться лише після завершення воєнного стану. Про це повідомив голова Комітету Верховної Ради з питань фінансів, податкової та митної політики Данило Гетманцев в інтерв’ю виданню «Главком». За словами Гетманцева, одним із найближчих пріоритетів парламенту є ухвалення законопроєкту, що імплементує директиву DAС7 Європейського Союзу. Цей документ передбачає обов’язок цифрових платформ збирати […]
Кількість загиблих унаслідок обвалення під’їзду десятиповерхового будинку в Бєлгороді збільшилася до 15, з-під завалів витягли тіло ще однієї людини, повідомляє МНС. “Фахівцям вдалося врятувати 17 осіб. На жаль, 15 загинули, їх витягнуто з-під завалів”, – ідеться в повідомленні. Пошукові роботи та розбір завалів завершено, 17 осіб вдалося врятувати. Раніше відомство передавало, що серед загиблих – […]
У своїй останній колонці економіст, старший науковий співробітник Atlantic Council, Андерс Аслунд висловив думку, що Україні для відновлення країни необхідно активно залучати приватний сектор. За його словами, коштів платників податків недостатньо для фінансування значної частини відновлення України. Економіст вказав, що вже проведено численні інвестиційні конференції щодо відновлення України, на яких обговорювалася необхідність сприяння приватному сектору. […]
Міністерство оборони України готує масштабну реформу територіальних центрів комплектування (ТЦК). Про це повідомив заступник міністра оборони Іван Гаврилюк під час години запитань до уряду. За його словами, наразі розробляється модель повного реформування цих центрів. Основним нововведенням стане передача ТЦК у пряме підпорядкування Міністерства оборони, замість Сухопутних військ, як це було раніше. Крім того, планується створення […]
Прем’єр-міністр Словаччини Роберт Фіцо провів переговори з президентом Туреччини Реджепом Таїпом Ердоганом, обговорюючи можливості забезпечення поставок російського газу через Туреччину. Під час зустрічі, яка відбулася в Анкарі, Ердоган пообіцяв сприяти пошуку рішення у співпраці з Москвою. Ердоган запевнив, що міністр закордонних справ Туреччини звернеться до свого російського колеги, який, у свою чергу, обговорить питання з […]
Люди, які не мають потрібної кількості років трудового стажу, ризикують не отримати пенсію з 60 років. За правилами пенсійної реформи, для виходу на пенсію у 60 років необхідно мати мінімум 33 роки стажу. Якщо стажу не вистачає, пенсію призначать у 63 або 65 років залежно від наявного стажу. Деталі реформи пояснив у ефірі телемарафону перший […]
У Бельгії в понеділок стартував триденний національний страйк, оголошений профспілками у відповідь на заплановані урядом скорочення державного бюджету. Протест пройде у три етапи, охоплюючи транспорт, державні установи та, зрештою, всі категорії працівників. Перший день страйку паралізував роботу громадського транспорту. Національна залізнична компанія SNCB заявила, що курсуватиме лише один або два потяги з трьох на окремих […]