Історичне рішення: перша схвалена генна терапія для лікування хвороб крові

Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA) анонсувало історичне рішення схвалити генну терапію для двох серйозних генетичних захворювань – серповидноклітинної анемії та β-таласемії. Це стало можливим завдяки ліцензії на використання препарату Casgevy, який використовує інструмент редагування генів, щоб лікувати хвороби на рівні ДНК.

Серповидноклітинна анемія та β-таласемія є генетичними хворобами, викликаними помилками в генах гемоглобіну, що призначений для перенесення кисню через організм. Обидві хвороби є тяжкими та прогресуючими, і, в деяких випадках, можуть бути фатальними.

Директор MHRA Джуліан Біч зауважив, що Casgevy є першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує генетичне редагування для лікування хвороб. Винахідників препарату вже в 2020 році відзначили Нобелівською премією.

Під час клінічних випробувань Casgevy виявив здатність відновлювати нормальний рівень гемоглобіну у більшості пацієнтів із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією. Це полегшує симптоми хвороби, а також, важливо, не виявлено жодних серйозних побічних ефектів, що свідчить про безпечність лікування.

Генна терапія відкриває нові перспективи для пацієнтів, оскільки спеціалісти сподіваються, що використання Casgevy уникне необхідності в кістковому мозку та переливанні крові для лікування цих генетичних захворювань. Це рішення може допомогти пацієнтам уникнути складних трансплантацій та зменшити ризик відторгнення донорського матеріалу, що є звичайним при інших методах лікування.

Застосування генної терапії для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії в Великій Британії визначає новий етап в медичних досягненнях і відкриває двері для подальших досліджень та лікувань генетичних захворювань у всьому світі.

Поділитися:

АКТУАЛЬНО

ЦІКАВЕ ЗА ТЕМОЮ
У ФОКУСІ

Ліверпуль цікавиться нападником Борнмута Ентоні Семеньо

Найрезультативніший гравець Борнмута Ентоні Семеньо потрапив у сферу інтересів низки європейських клубів, зокрема Ліверпуля, Челсі та мюнхенської Баварії, повідомляє Daily Mail. Ентоні Семеньо наразі є найкращим бомбардиром Борнмута. У цьому сезоні англійської Прем’єр-ліги він провів вісім матчів, забив шість голів та віддав три результативні передачі. За інформацією ЗМІ, Борнмут не планує продавати гравця під час […]

Індія і Китай знижують вартість палива

Індія і Китай, дві великі економіки Азії, оголосили про плани зниження цін на паливо, що викликало значний інтерес і обговорення в міжнародних економічних колах. Цікаво, що напередодні про падіння оптової вартості АІ і ДП на 100 юанів заявила влада Китаю, що пов’язано з субсидуванням ринку. Держнафтокомпанії КНР мають організувати ефективне виробництво палива в країні. З […]

Біржа ODX в Японії готується до запуску платформи для торгівлі цифровими активами

У грудні 2023 року компанія Osaka Digital Exchange (ODX) розпочне перші в Японії торги цифровими цінними паперами на платформі Start у формі security tokens, що є цифровим еквівалентом звичайних цінних паперів. За інформацією біржі, це відповідатиме попиту приватних осіб на альтернативні активи з вищою прибутковістю. Минулого тижня біржа Осаки отримала схвалення фінансового регулятора Японії для […]

Австрія виступає проти початку переговорів з Україною щодо вступу до ЄС

Федеральний канцлер Австрії Карл Нехаммер висловив проти початку переговорів з Україною щодо її потенційного вступу до Європейського союзу. Віденну не подобається ідея розпочати переговори в нинішніх умовах, оскільки, на його думку, Україна не має права на спеціальні умови порівняно з іншими країнами-кандидатами. Федеральний канцлер порівняв Україну із Боснією та Герцеговиною, зазначивши, що останній довгий час […]

Україна затвердила новий порядок управління державними резервами

Кабінет Міністрів України 21 січня ухвалив постанову, яка запроваджує новий порядок формування та зберігання стратегічних запасів країни. Це рішення є частиною реалізації положень Закону України «Про державні резерви» та спрямоване на підвищення прозорості й ефективності управління ресурсами. Формування резервів Новий порядок визначає процедуру формування державних запасів і встановлює вимоги до суб’єктів, які братимуть участь у […]

ВООЗ проголосила віспу мавп глобальною надзвичайною ситуацією через спалах в Африці

Всесвітня організація охорони здоров’я (ВООЗ) оголосила віспу мавп глобальною надзвичайною ситуацією через спалах хвороби в Демократичній Республіці Конго та її поширення на сусідні країни. Це рішення було ухвалене у відповідь на стрімке зростання випадків захворювання і високий рівень смертності. Зазначається, що збудник віспи передається при тісному контакті з інфікованим. Зазвичай хвороба протікає в легкій формі, […]

Вчені перемогли ВІЛ-інфекцію

Наука зробила величезний крок у боротьбі з ВІЛ-інфекцією: вчені оголосили про створення препарату, який на 100% захищає людей від цього вірусу і запобігає його розмноженню в організмі. Фінальна стадія випробувань, що тривала деякий час, показала, що новий препарат успішно застосовується у жінок, забезпечуючи повну захист від ВІЛ-інфекції при дворазовому застосуванні протягом року. За словами вчених, […]

Україна будує технічний фундамент для штучного інтелекту

В Україні невдовзі почне діяти перша державна інфраструктура для розвитку штучного інтелекту — AI Factory. Цей проєкт є ключовим етапом у формуванні технічної бази, необхідної для впровадження сучасних цифрових технологій у державному секторі, обороні, науці та медицині. Про запуск ініціативи повідомив перший віце-прем’єр-міністр, міністр цифрової трансформації Михайло Федоров. За його словами, головна мета — досягти […]