Історичне рішення: перша схвалена генна терапія для лікування хвороб крові

Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA) анонсувало історичне рішення схвалити генну терапію для двох серйозних генетичних захворювань – серповидноклітинної анемії та β-таласемії. Це стало можливим завдяки ліцензії на використання препарату Casgevy, який використовує інструмент редагування генів, щоб лікувати хвороби на рівні ДНК.

Серповидноклітинна анемія та β-таласемія є генетичними хворобами, викликаними помилками в генах гемоглобіну, що призначений для перенесення кисню через організм. Обидві хвороби є тяжкими та прогресуючими, і, в деяких випадках, можуть бути фатальними.

Директор MHRA Джуліан Біч зауважив, що Casgevy є першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує генетичне редагування для лікування хвороб. Винахідників препарату вже в 2020 році відзначили Нобелівською премією.

Під час клінічних випробувань Casgevy виявив здатність відновлювати нормальний рівень гемоглобіну у більшості пацієнтів із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією. Це полегшує симптоми хвороби, а також, важливо, не виявлено жодних серйозних побічних ефектів, що свідчить про безпечність лікування.

Генна терапія відкриває нові перспективи для пацієнтів, оскільки спеціалісти сподіваються, що використання Casgevy уникне необхідності в кістковому мозку та переливанні крові для лікування цих генетичних захворювань. Це рішення може допомогти пацієнтам уникнути складних трансплантацій та зменшити ризик відторгнення донорського матеріалу, що є звичайним при інших методах лікування.

Застосування генної терапії для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії в Великій Британії визначає новий етап в медичних досягненнях і відкриває двері для подальших досліджень та лікувань генетичних захворювань у всьому світі.

Поділитися:

АКТУАЛЬНО

ЦІКАВЕ ЗА ТЕМОЮ
У ФОКУСІ

Дипломатичний конфлікт через угорську делегацію в Києві

Візит угорської делегації до України спровокував суперечки на дипломатичному рівні. Міністр закордонних справ Угорщини Петер Сіярто звинуватив президента України Володимира Зеленського у тому, що той неправдиво висловився про цілі приїзду угорських представників. Це сталося після того, як Зеленський, готуючись до зустрічі з президенткою Бундестагу Юлією Кльокнер, заявив, що не знає, чому угорська...

Apple відстає на два роки у сфері ШІ

Apple відстає від конкурентів у сфері штучного інтелекту (ШІ) на два роки, про що свідчать внутрішні дослідження компанії. Співробітники Apple, анонімно спілкуючись з журналістом Марком Гурманом з Bloomberg, підтвердили, що OpenAI з її ChatGPT суттєво випереджає Siri за точністю та можливостями. ChatGPT vs Siri Згідно з дослідженнями, ChatGPT видає відповіді на 25% точніше, а також […]

Хакери атакують користувачів Signal з метою викрадення резервних копій чатів

Нещодавно користувачі популярного месенджера Signal стали мішенню для нової серії фішингових атак, спрямованих на крадіжку їхніх архівів переписки. Зловмисники надсилають повідомлення, що нібито походять від служби підтримки Signal, стверджуючи про можливу втрату резервних копій через «помилку синхронізації». Про цю загрозу розповіло видання TechCrunch. З метою вирішення цієї «проблеми» зловмисни...

Арешт Андрія Єрмака: суд визначив заставу у 140 мільйонів гривень

14 травня, Вищий антикорупційний суд ухвалив рішення щодо запобіжного заходу для Андрія Єрмака, колишнього керівника Офісу президента. Суддя задовольнив запит обвинувачення і призначив експосадовцю арешт на 60 днів, з можливістю внесення застави в розмірі 140 мільйонів гривень. Окрім арешту, суд також наклав на Єрмака ряд обмежень, включаючи заборону спілкування зі свідками та іншими учасниками с...

Польща заявила що не відправлятиме своїх військових до України

Міністр оборони Польщі Владислав Косіняк-Камиш заявив, що країна не планує відправляти своїх військових до України навіть після завершення війни в рамках миротворчих місій. Про це повідомило польське видання RMF 24. За його словами, пріоритетом для Варшави залишається забезпечення безпеки на східному фланзі НАТО, зокрема охорона польсько-білоруського кордону, де постійно дислоковані від 5 до 6 тисяч […]

Трамп критикує можливу торговельну угоду Канади з Китаєм

Торговельна угода між Китаєм і Канадою може стати серйозною помилкою для Оттави, вважає президент США Дональд Трамп. За його словами, укладення домовленостей загрожує втратити Канадою політичну та економічну незалежність і навіть може “покласти край” канадському хокею, який є одним із символів країни. Президент США наголосив, що якщо угода буде реалізована, Китай фактично заволодіє Канадою, що […]

Нові санкції США проти Росії ставлять Болгарію на межу енергетичної кризи

Болгарія стурбована новими санкціями США проти найбільших російських нафтових компаній, оскільки це може призвести до дефіциту пального в країні. Уряд країни розглядає можливість подання прохання про виняток із санкцій, адже нафтовий завод “Лукойл” у Бургасі забезпечує до 80% пального в Болгарії. Софія побоюється, що обмеження можуть змусити завод припинити роботу, якщо банки відмовляться з ним […]

Ізраїль розглядає можливість зменшення масштабів операції в Газі на прохання США

Національний радник президента США Джо Байдена з національної безпеки, Джейк Салліван, повідомив, що США рекомендують Ізраїлю зменшити масштаби широкомасштабної наземної кампанії в секторі Гази та перейти до більш точної та цілеспрямованої тактики у війні проти терористичного угруповання ХАМАС. США пропонують Ізраїлю використовувати менші групи елітних сил, які зможуть ефективно працювати у входах та виходах з […]