Генна терапія повертає зір

Нещодавно вчені та лікарі досягли вражаючого результату, здолавши одну з найстрашніших проблем у медицині — вроджену сліпоту у дітей. Завдяки інноваційній генної терапії, проведеній у Лондоні, дітям, що народилися з рідкісним генетичним захворюванням вродженим амаврозом Лебера (LCA), вдалося повернути зір і повернути їх до нормального життя.

Амавроз Лебера — це важке генетичне захворювання сітківки ока, викликане мутаціями в гені AIPL1. Це порушення зазвичай призводить до безповоротної сліпоти з народження. Однак завдяки новітнім досягненням у галузі генної терапії лікарі змогли змінити цей стан. Операція тривала всього 60 хвилин і дозволила дітям побачити навколишній світ, почати розпізнавати обличчя батьків, читати і навіть писати. Унікальна процедура була проведена в лондонській лікарні Мурфілдс, і результати перевершили всі очікування. Четверо дітей, віком від одного до двох років, з різних країн, таких як США, Туреччина та Туніс, отримали лікування, яке дозволило відновити їхній зір. Генна терапія полягала у доставці функціональної копії гена AIPL1 через нешкідливий вірус, який націлюється на сітківку ока. Це дозволяє відновити роботу фоторецепторів, клітин, які відповідають за сприйняття світла та передачу зорової інформації в мозок. Результати операції були неймовірно позитивними. Один із примітних випадків — шестирічний Джейс з Коннектикуту (США), який до операції не міг стежити за предметами, навіть якщо їх тримали дуже близько до його обличчя. Після операції його зір покращився настільки, що він зміг визначати іграшки на відстані та навіть жартівливо “красти телефони” у своїх вчителів.

Ці результати підтверджують великий потенціал генної терапії у лікуванні тяжкої дитячої сліпоти, і відкривають нові перспективи для раннього втручання і лікування таких захворювань. Професор Мішель Міхаелідес, консультант з офтальмології, назвав цей прорив у медицині надзвичайно вражаючим і наголосив на важливості подальших досліджень у цій сфері.